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　　中国网财经7月4日讯 罕见病科普正在突破传统科普框架的形式。7月4日，由中国罕见病联盟、北京罕见病诊疗与保障学会、蔻德罕见病中心、海南罕萌医学公益基金会、北京瑞洋博惠公益基金会联合主办，默克中国医药健康等支持的全国首个腱鞘巨细胞瘤(TGCT)公益科普画展在京举办。

　　世界卫生组织将罕见病定义为患病人数占总人口0.065%到0.1%之间的疾病，基于此，该次画展的主题被命名为“2万分之一的偶遇”。

　　“膝关节很疼，因为它我几乎无法走路”、“拖地对我来说，竟是一项极限运动”、“因为关节患病肿胀，就连遛狗这样的小事我都办不到”、“我的音乐梦想，因为手腕疼痛而黯淡”、“我的跳舞生涯，被脚踝肿瘤按下了暂停键”……画展现场，观众们被一幅幅画作吸引驻足，对TGCT这种罕见病有了更加全面和深刻的理解。

　　医学科普遇见艺术表达

　　由于发病率极低且确诊难、治疗难，罕见病已成为全世界共同面临的医学难题。近年来，我国不断增强罕见病防治与保障力度，出台了一系列政策文件，从支持罕见病药物研发、推动多学科诊疗、提升公众认知等多个方面完善罕见病防治与保障体系。

　　中国罕见病联盟执行理事长李林康表示，罕见病防治是一项复杂而系统的工程，需调动各方力量形成社会合力。本次活动除了集结医疗领域的创新力量之外，还从画作征集和活动形式设计上着力扩大社会参与面，致力于让更多人士加入这场知识与爱心的接力。 

　　截止到目前，我国共有207种罕见病收入由国家卫健委等多部门联合制定的《罕见病目录》。本次画展围绕的腱鞘巨细胞瘤(TGCT)已被列入国家卫健委《第二批罕见病目录》。

　　“每一位患者的背后，都是一个需要被倾听的故事。”蔻德罕见病中心创始人黄如方表示，“社会对腱鞘巨细胞瘤的认知仍旧存在巨大的空白，我们希望通过艺术的线条与笔触勾勒出患者的困境和疼痛，帮助大家意识到这一罕见肿瘤，其实离我们并不遥远。”

　　直面TGCT

　　数据显示，我国每年新增TGCT病例约6万例。 由于TGCT症状多为非特异性，极易与其他疾病如腱鞘囊肿、骨关节炎等混淆。资料显示，大量患者由于发病初期的隐匿性以及缺乏疾病认知而延误就诊。此外，复发、难治更是腱鞘巨细胞瘤患者的 “隐痛”。

　　由于腱鞘巨细胞瘤生长在关节内部和周围，随着肿瘤体积的增大，可能会对临近神经、血管和肌腱形成压迫，引发受累区域的功能障碍。患者“肿包”的部位可能会出现麻木、疼痛、肿胀、关节受限、出血性关节积液、软骨退化和继发性骨关节炎等症状。

　　北京积水潭医院骨与软组织肿瘤诊疗研究中心主任牛晓辉教授指出，目前TGCT的主要的治疗手段还是手术。但有数据显示，手术治疗的总体复发率约为46.8%，中位复发时间约为12.9个月。尤其对于弥漫型腱鞘巨细胞瘤患者而言，更是面临复发与并发症的双重挑战。患者对于安全耐受、精准高效的系统性治疗存在巨大、未被满足的临床需求。”

　　随着精准医疗时代的到来， CSF-1(集落刺激因子-1)的异常过表达被认为是TGCT的为关键致病驱动因素。基于这一病理特征，新的研究不断涌现，推动治疗从传统手术向“个体化”加速转型，为破解这一临床难题带来新的希望。

　　在六月刚刚过去的美国临床肿瘤学会(ASCO)年会上，默克公布了全球临床Ⅲ期MANEUVER试验第一部分详细阳性结果。该试验评估了由和誉医药研发的潜在同类最佳(best-in-class)试验性药物治疗腱鞘巨细胞瘤(TGCT)患者的疗效。研究结果显示，该试验药物在主要终点客观缓解率(ORR)和所有次要终点均表现出具有统计学意义的改善，且药物耐受性良好，未观察到胆汁淤积性肝毒性或毛发/皮肤色素减退不良反应。随着医学的进展，TGCT患者迎来了更多的希望。

　　罕见病防治需共同携手

　　罕见病防治需要政府、医疗机构、企业、慈善组织以及社会各界携手，共同推进建设中国特色的罕见病可持续发展生态体系。默克中国医药健康董事总经理张巍表示，罕见病的诊疗涵盖了疾病认知、临床诊疗、药品供应、支付和患者管理等多个关键环节。