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　　2025年11月7日，上海——在第八届中国国际进口博览会上，全球首款只需每周一次固定剂量皮下注射的血友病非因子创新疗法亮相辉瑞展台。作为首个纳入国家药品监督管理局药品审评中心(CDE)“关爱计划”的药物，这一创新疗法于2025年2月通过海南博鳌乐城国际医疗旅游先行区“先行先试”政策落地，在瑞金医院海南医院开出了除美国之外地区的首张处方。截至目前，国内已经有十余位血友病患者接受这一创新疗法治疗。

　　“科学致胜，为爱护罕”辉瑞罕见病患者“肆意人生”启航仪式

　　同时，以“科学致胜，为爱护罕”为主题的辉瑞罕见病患者“肆意人生”启航仪式暨血友病创新疗法展望论坛成功举办，来自政府、医疗机构、患者组织和研究机构的专家、学者共同探讨了非因子创新疗法的患者获益、临床价值、可及性方案，以期推动血友病患者群体生活质量的本质改善、享受自如生活。

　　辉瑞中国肿瘤及罕见病事业部总经理李进晖

　　“辉瑞深耕罕见病领域40多年，一直致力于以前沿科学之力引领全球罕见病诊疗领域创新，拥有多款在研罕见病药物。在血友病领域，从早期因子替代疗法解决‘从无到有’的问题，到如今通过非因子创新疗法突破传统因子治疗需要多次静脉注射、出血关节损伤比例高的治疗困境，我们始终以患者需求为导向。”辉瑞中国肿瘤及罕见病事业部总经理李进晖表示，“这一创新疗法正是辉瑞‘以患者为中心’研发理念的实践成果——研究团队核心成员之一就是血友病患者。这款非因子药物在推动中国血友病患者从‘控制出血’向‘实现肆意人生’跨越方面具有关键价值，我们非常期待看到越来越多的国内患者能够获益。”

　　三分之二的成年血友病患者致残率

　　作为一种罕见的遗传性凝血功能障碍疾病，血友病患者常因反复出血导致关节损伤甚至致残，严重影响学习、生活和工作。中国血友病的患病率约为2.73/100,000，三分之二的患者成年后都会因关节和肌肉损伤而致残。

　　“3岁时我的左膝关节就因为频繁出血伸不直了，小时候我几乎没有自己独立走过路，去哪都被抱着。”北京血友病病友刘刚(化名)回忆说，自己还曾因为“抑制物”导致的过敏反应被医生告知病危。对于杭州血友病病友张成(化名)而言，血友病带来的除了身体的痛苦，还有心理上的问题——因为髋关节出血，初中时他整整两年没法下床，当时面对未来的绝望让他产生了轻度焦虑和抑郁，直到现在还会影响他的生活。

　　传统的因子替代疗法，停留在“缺啥补啥”的治疗思路上，血友病A患者平均每周需静脉注射2-3次，血友病B患者平均每周静脉注射1-2次，频繁穿刺不仅给患者带来痛苦，更导致仅18%的成年患者能坚持规律治疗。

　　中国罕见病联盟执行理事长李林康

　　中国罕见病联盟执行理事长李林康表示：“我们欣慰地看到，血友病患者的用药选择正日益丰富。我们期待，以非因子药物为代表的创新疗法能够尽快惠及更多患者，能减轻疾病对患者身心的困扰，整体提升患者的生活质量。”

　　患者参与研发，为患者研发

　　作为一款具有里程碑意义的血友病创新疗法，其研发历程融入了独特的“患者视角”——研发团队核心成员Will Somers既是科学家，同时也是一名血友病患者。在研发过程中，Will Somers曾以亲身经历多次向团队反馈，每周多次静脉注射和体重变化需要反复调整剂量，给生活带来了极大的不便，让他错过许多家庭重要时刻。正是这些真实诉求，推动研发团队将“皮下注射、固定剂量、A/B型覆盖”列为核心目标，最终实现了机制上的创新突破，通过抑制组织因子途径抑制物(TFPI)对凝血因子X的作用，实现了恢复凝血与抗凝系统平衡。

　　中国医学科学院血液病医院血栓与止血诊疗中心杨仁池教授